第三批临床急需境外新药名单公示，两款AML药物被纳入！

今天，国家药品监督管理局药品审评中心发布了第三批临床急需境外新药名单，其中有两款急性髓系白血病药物，分别是用于治疗 FLT3 突变阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病的 Xospata（Gilteritinib fumarate），和用于治疗携带 IDH1 突变的急性髓系白血病的 Tibsovo (ivosidenib)。

第一个可能看英文有点陌生，但说中文名估计很多暖白就知道了，其实就是吉列替尼啦。至于第二个，小屋之前也有发过几篇相关文章：

因为这个 AML 新药，我们刚刚给国家药监局药品审评中心写了封信…

王建祥教授：ivosidenib 相关临床试验已经在中国启动，IDH1 基因突变的AML 病友或可获益

ivosidenib 临床试验招募携带 IDH1 突变的复发或难治急性髓系白血病病友（附医院名单）

而且，当时写的那封信，后来也的确收到了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的电话回复，当时怕记不清相关内容做了电话录音，想着给大家汇报下的，结果一转头给忘了。。正好趁今天发出来吧（见回复区，手机没法直接传录音，我在录屏）。

借用多发性硬化之家一位同事的话来说：

“我没有想到在中国，罕见病患者也可以进入吃药选着吃的时代。”

嗯，相信白血病患者也可以的，一切都会慢慢好起来。

附 1：什么是临床急需境外新药

临床急需境外新药主要是指近年来在欧美日已上市但在中国尚未上市的，用于治疗罕见病，严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。对于这些药品，经申请人研究认为不存在人种差异的，可直接在中国提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

附 2 ：图解政策之临床急需境外新药审评审批工作程序