靶向RNA修饰蛋白治疗AML特定亚型，益普生达成逾4亿美元合作

本文来源：药明康德

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2021 年 10 月 18 日，益普生（Ipsen）和 Accent Therapeutics 宣布达成一项全球独家合作协议，推进靶向 RNA 修饰蛋白 METTL3 的药物研究、开发、制造和商业化。Accent 的新型 METTL3 小分子抑制剂，旨在治疗具有高度未满足医疗需求的急性髓系白血病（AML）特定亚型。



AML 是一种难以治疗的血液和骨髓癌症，全球范围内，AML 的发病率在过去 20 年中呈逐年上升趋势。RNA 修饰蛋白（RMPs）是一类新兴靶标，代表了治疗各种癌症的新策略。METTL3 是一种 RMP，其作为 AML 的新型治疗靶点的潜力已在临床前实验中得到验证。这项合作结合了 Accent 在 RMP 靶向治疗药物方面的专业知识，与益普生的制造开发能力。

mRNA 最普遍的修饰之一是 N6 位腺嘌呤碱基的甲基化，以形成 N6-甲基腺苷（m6A）。甲基转移酶复合物 METTL3/METTL14 催化这一修饰过程。m6A 参与mRNA 稳定性和更新的调控，并且影响致癌基因的翻译。之前研究表明，敲除METTL3 和/或 METTL14 可促进 AML 癌细胞的分化和凋亡，并已被证明对癌细胞的体外和体内生长均有重要意义。

图片来源：Accent公司官网

根据合作协议条款，益普生获得一款 METTL3 小分子抑制剂的独家开发权益。Accent 可能获得总计 4.46 亿美元的预付款，临床前、临床期、监管和销售里程碑付款，外加产品未来的分级销售特许权使用费。

Accent 首席执行官 Shakti Narayan 博士表示：“此次合作将益普生开发和商业化变革性肿瘤药物方面的能力，与 Accent 在 RNA 修饰领域的专业知识融为一体。我们很高兴将 METTL3 项目交给益普生的创新团队，将这种新型疗法带给有需要的患者。”