对话黄晓军教授：白血病精准治疗的挑战在哪？

本文来源：国家血液临床医学研究中心

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2020年11月12-15日，2020年中国肿瘤学大会（CCO）年会在广州召开。本次大会可谓大咖云集，亮点纷呈。在11月14日上午的主旨报告专场，北京大学血液病研究所所长、著名血液病专家黄晓军教授做客医学界“名医功夫茶”2020CCO特别现场，给十万肿瘤医者递招。

黄晓军教授与现场主持人——北京大学肿瘤医院吴舟桥医生畅谈了如下内容：

• 当今白血病正迈入精准医疗时代，白血病的精准治疗包括哪些方面？
• 二代测序（NGS）技术在推动白血病精准治疗中发挥了哪些重要作用？
• 将微小残留病变（MRD）水平整合入危险度分层体系在白血病精准治疗中的应用价值如何？
• 白血病的精准治疗如何在移植治疗过程中体现？
• 如何应用新的靶向和免疫疗法开展白血病的精准治疗呢？
• 白血病精准治疗的挑战在哪里？
  

▍主持人：当今白血病正迈入精准医疗时代，您认为白血病的精准治疗包括哪些方面？

黄晓军教授：精准治疗主要涵盖两个方面的工作。第一个方面是通过生物标志物区分肿瘤之间的异质性。第二，丰富治疗手段，单一治疗手段不足以支撑起个性化治疗。

近十几年来，随着对白血病发病机制及影响肿瘤生长环境的内在因素被揭示，分子肿瘤标志物日益增多。在治疗手段（造血干细胞移植、小分子靶向药物）方面有着巨大的进展，为白血病的精准治疗奠定了基础。

▍主持人：您刚才提到了白血病的治疗靶点，您能否介绍一下NGS技术在推动白血病精准治疗中发挥了哪些重要作用？

黄晓军教授：NGS在探测一些突变方面确实有很好的敏感性，可以发现一些少见类型的突变，但是真正对白血病诊疗的指导价值还需要临床研究来证实。NGS是肿瘤精准治疗向前发展的一个重要平台，有必要进一步地设计一项研究来探索如何能快速高效地使用这项技术来指导临床实践。

▍主持人：您认为将MRD水平整合入危险度分层体系，根据患者对治疗的应答情况判断预后并采用相应的干预措施，如何应用于白血病的精准治疗？

黄晓军教授：MRD评估是指导白血病治疗的重要策略。从已经取得的效果来说，我认为一些疾病特异性的融合基因，如慢性髓系白血病（CML）中的BCR-ABL，急性髓系白血病（AML）的t（8,21）、AML1/ETO、PML/RARα等可作为MRD监测的基因，实现白血病的个体化治疗。泛白血病基因（如WT1）有利于疾病的分层，但尚未实现个体化治疗指导价值，仍需要在发展中不断完善。

▍主持人：您认为如何在移植治疗过程中体现白血病的精准治疗？

黄晓军教授：白血病的治疗是一项系统工程，从预处理、到移植物抗宿主病（GVHD）的处理、感染预防到复发防控，上述各个环节都可以挖掘生物标志物。如不同年龄的患者、疾病在完全缓解（CR）和晚期状态的患者，其预处理强度有所差异；在GVHD的防控方面，一样可以根据生物标志物进行风险分层。此外，如前所述，融合基因检测有助于对MRD进行监测。当然，这些过程还需要进一步完善。随着供者问题的解决，我们已进入“人人都能移植”，但目前，我们离“人人都能完成个性化移植”还需要一段过程。

▍主持人：传统上，白血病以化疗为主，如何应用新的靶向和免疫疗法开展白血病精准治疗呢？

黄晓军教授：目前的CAR-T、双抗药物以及一些小分子药物都有良好的前景。临床试验中往往先得探索其是否能作为有效的挽救性治疗，在此基础上再来探究是否能替代一线治疗，最终，实现与当前标准治疗方案的整合。丰富治疗手段得以使白血病由一个不可治愈疾病变成了慢性病，我们很期待，未来白血病将成为一种可治愈疾病。

▍主持人：不同治疗模式之间的整合是否会随着患者的情况进行个性化的调整？

黄晓军教授：这就是所谓的整合创新。中国的患者人数众多，如果我们中国医生有很好的合作机制，整合创新将成为我们的强势领域，而上述问题必须要基于整合创新来回答。

▍主持人：精准治疗的挑战在哪里？

黄晓军教授：精准治疗尽管已有很大的进步，但我们的合作文化还需要进一步加强，科技评估体系的制度还需要进一步完善。要把不同的资源整合起来，促进成果转化，使我们的医药研发人员和临床工作者不仅实现合作共赢，还能更好地为人类健康服务。

本文首发：医学界血液频道

本文作者：蓝鲸晓虎

责任编辑：Amelia

编辑：韩子琦               

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