「芦可替尼」在中国获批治疗急性移植物抗宿主病（GVHD）

本文来源：医药观澜

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4月13日，诺华宣布其JAK抑制剂捷恪卫（磷酸芦可替尼片）获得了中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）患者。

磷酸芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，通过下调JAK-STAT信号通路达到靶向治疗的目的。公开资料显示，芦可替尼已于2017年在中国获批用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF，亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

芦可替尼本次在中国获批的新适应症为移植物抗宿主病（GVHD），这是异基因造血干细胞移植后的致命性并发症。供体的免疫细胞（移植物）将受体的身体（宿主）视为异物，进而攻击宿主的器官和身体，导致一系列的病变甚至死亡，严重影响移植后患者的长期生存率和生活质量。GVHD一般可分为急性和慢性两种，急性GVHD发生率高达30%~60%。急性GVHD通常于移植后100天内发病，患者常见典型皮疹、腹痛伴腹泻、血清胆红素水平升高等临床症状，中度和重度急性GVHD患者伴随一系列并发症，从而影响其非复发死亡率。

糖皮质激素是目前海内外指南推荐的急性GVHD标准一线治疗方案，然而仍有约50%的患者无法获得持续性缓解，接受传统治疗方案的激素难治性患者，6个月生存率仅约50%，生存超过2年的不足30%。与此同时，对于激素难治性急性GVHD，国际上尚无统一的标准治疗方案，其治疗仍是异基因造血干细胞移植患者与临床医生面临的严峻挑战之一。

根据诺华新闻稿介绍，在一项国际多中心、随机、3期临床试验REACH2中，芦可替尼取得积极研究结果，在针对激素难治性急性GVHD患者的3期试验中被证明优于最佳可及疗法（Best Available Therapy，BAT）。与BAT相比，芦可替尼可为激素难治性急性GVHD患者带来快速持久缓解，28天总缓解率 62%，约为BAT组1.6倍，56天持续总缓解率40%，约为BAT组2倍；显著延长患者生存，中位总生存期为11.1月 vs BAT 6.5月；为患者带来更快的激素减停，更佳的生活质量。同时，患者使用耐受性良好，安全性特征与既往在芦可替尼其它研究中观察保持一致。基于循证医学证据支持，芦可替尼获美国国家综合癌症网络（NCCN）指南1类推荐，用于治疗激素难治性急性GVHD。

诺华创新药物中国总裁张颖女士表示：“此次捷恪卫（磷酸芦可替尼片）急性移植物抗宿主病适应症获批，有望满足临床对治疗激素难治性急性GVHD药物迫切的医疗需求，相信会帮助更多中国急性GVHD患者提升治疗效果，延长生存时间，提升生活质量，并重启崭新的生活希望。”

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