急性髓系白血病(AML)是最常见的成人急性白血病,有 6%~10%的 AML患者具有 IDH1 突变,艾伏尼布作为全球首个获批的 IDH1 抑制剂,为 IDH1 突变的 AML 患者带来了新的希望。 关于艾伏尼布,小屋这几年以转载收录相关报道的形式陆续分享了不少信息,一步步看着它从只知其英文名到在国内开展临床试验、获批上市、开具首批处方,包括前段时间正式启动的 艾伏尼布片“沃润希望”患者救助项目。这种「 见证者 」视角的确也让人颇有感触。这些年我们国家的药物审评审批不断“提速”,很多新药为白血病病友带来了新选择,期待有更多新药上市、纳入医保,让广大病友们用得上、用得起。
近日,北京康盟慈善基金会又制作发布了《拓舒沃®(艾伏尼布片)用药手册》,内容非常详实接地气直观易懂,相信会对 IDH1 突变的暖白乃至整个 AML 群体有所帮助。
手册主要内容:
1、认识急性髓性白血病 2、基因检测的意义和方法 3、急性髓系白血病常见治疗手段 4、IDH1靶向治疗新选择 5、艾伏尼布的用药及不良反应管理 6、随访及自我管理 7、艾伏尼布用药日记
手册全文如下,文末也会附上 PDF 电子版获取方式,需要的暖白们可以收藏或转发分享,让好内容被更多病友看到。(PS:忽然有个不成熟的个人想法,如果每个新药都能有这么一本适合患者翻阅的用药手册就好了)
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学点知识
1、关于 IDH1
IDH1 是一种重要的代谢酶,主要存在于过氧化物酶体和细胞质中,正常情况下催化异柠檬酸氧化脱羧成ɑ-酮戊二酸(α-KG)。其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病(AML)、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。IDH1 是人类癌症中代谢基因发生突变频率最高的,并干扰细胞新陈代谢和表观遗传调控,从而促进肿瘤发生。
当IDH1基因发生突变时,导致异柠檬酸正常氧化脱羧功能丧失,同时获得一个新的催化功能,催化α-KG到2-羟基戊二酸(2-HG)的转化。而2-HG抑制一些表观遗传氧化酶,造成基因表达异常或细胞能量代谢异常等而诱发癌症发生。
内容摘自公众号:bioSeedin柏思荟 全球首创!靶向IDH1,急性髓系白血病患者治疗新选择
2、艾伏尼布治疗 IDH1 突变型急性髓系白血病
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