复发和死亡风险大幅降低，造血干移植生存结果十年进步

本文来源：e药环球

骨髓移植又称造血干细胞移植，是将健康的造血干细胞注入患者体内，以取代受损或病变的骨髓，是目前挽救血癌和其他疾病患者生命的治疗方法，可用于治疗免疫功能缺陷血液系统恶性肿瘤及其他一些恶性肿瘤，如急性白血病、慢性白血病、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、肾上腺神经营养不良、再生障碍性贫血、骨髓衰竭综合征、血红蛋白病以及免疫缺陷等。

骨髓移植可能使用来自自己身体（自体移植）或供体（同种异体移植）的造血干细胞。通过骨髓移植，为患者提供健康的造血干细胞，有助于杀死体内癌细胞，也可以帮助患者安全地进行高剂量的化学疗法或放射治疗，提高治疗效果，改善预后，延长生存期。

骨髓移植经历了多年的发展，并取得巨大成就，但同时也面临着很多问题，如移植物抗宿主病（仅限于同种异体移植，造血干细胞在患者体内迁移、增殖，进而引起严重攻击和破坏患者体内细胞和组织的免疫反应），造血干细胞移植失败，器官损伤，出现新的癌症以及死亡等。



不过，令人鼓舞的消息是，这些风险多年来一直在下降。根据发表在《内科学年鉴》上的一项分析，在2003-2007年到2013-2017年期间，进行首次同种异体移植的患者，接受骨髓移植后总体死亡风险下降了34%。

研究人员对在2003-2007年间接受骨髓移植的1148名患者的生存结果，与在2013-2017年期间接受骨髓移植的1131名患者的生存结果进行了对比。研究人员发现，虽然后者在接受骨髓移植时年龄更大、病情更重，然而他们的生存结果比前者更好。

相比于在2003-2007年间接受骨髓移植的患者，在2013-2017年间接受骨髓移植的患者，200天非复发死亡风险下降了34%；癌症复发风险下降了24%；复发相关死亡风险下降了31%；总体死亡风险下降了34%。



研究人员指出，由于该项研究是对以往数据的回顾性分析，因此难以完全确定是什么原因带来了生存结果的改善，但研究人员猜测，由于临床实践的进步，为患者带了更好的治疗结果。这些变化包括：

• 改进了预防、检测和治疗威胁免疫缺陷移植患者的病毒、真菌和细菌感染的方法；

• 在移植前，确定高危致命并发症的患者，重点照护；

• 使用毒副作用较低的化疗和放疗方案，为患者做好准备，特别是对高危患者；

• 在预防移植物抗宿主病方面取得进展，减少了供体免疫细胞对患者的攻击；

• 强的松治疗移植物抗宿主病的使用剂量减少，从而减少感染；

• 骨髓移植后并发症减少，在过去的25年里，由感染和涉及肝脏、肾脏和肺部的疾病引起的并发症风险，从30%下降到11%。



展望未来，研究人员认为，传染病专家和肝脏、肾脏和肺部疾病医学专家的进一步临床研究，将有助于把骨髓移植相关并发症的死亡风险降低到个位数。

在死亡率降低的同时，如何防止疾病复发以及对复发的疾病进行治疗，是骨髓移植患者、医务人员及研究人员面临的严峻挑战。该研究人员分析，目前正在进行的几项临床研究，将有望降低复发风险：

• 抑制疾病相关分子的新靶向疗法正在临床试验中进行测试，以防止骨髓移植后疾病复发；

• 新的移植前准备方案，如放射免疫疗法，对癌细胞进行放射治疗，对周围的健康组织几乎没有损伤，可以减少移植前的疾病；

• 新的细胞疗法，如CAR-T细胞疗法，也可以在移植前消除疾病。


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