同种异体脐带血细胞疗法「 Omisirge 」获FDA批准上市

4月17日，FDA批准Omisirge（omidubicel-onlv）上市申请，这是一种经过大幅改良的同种异体（捐赠者）脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险。该产品适用于成人和12岁及以上的血癌患者，他们计划在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植。

干细胞移植是治疗血癌的一种常见方法。它将健康的干细胞移植入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的一个来源是脐带血。一般来说，在接受这种移植之前，患者将接受一个疗程的治疗以去除他们自己的干细胞，使身体为新的干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗，两者都可能削弱个人的免疫系统。因此，这种治疗通常将面临严重的感染风险，有时甚至是致命的感染。

Omisirge以单次静脉注射的方式给药，由来自脐带血的人类异体干细胞组成，这些干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起培养。每一剂量都是针对病人的，含有来自异体预选捐赠者的健康干细胞，这意味着它来自不同的人，而不是使用病人自己的细胞。

Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究将Omisirge的移植与脐带血的移植进行比较，共招募了125例血癌患者。Omisirge的疗效是基于患者中性粒细胞恢复所需的时间和移植后的感染发生率两个指标。

87%的随机接受Omisirge治疗的患者在中位数12天内实现了中性粒细胞的恢复，而83%的脐带血移植组患者在中位数22天内实现中性粒细胞恢复。移植后100天，39%的Omisirge组患者出现细菌或真菌感染，而对照组中为60%。

FDA提醒，使用Omisirge治疗有可能引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑到这一点。与所有获批的脐带血产品类似，标签上带有黑框警告，主要针对输液反应、移植物抗宿主疾病（GvHD，当捐赠者的骨髓或干细胞攻击移植物接受者时发生的一种情况）、移植综合征（以非感染性发烧和皮疹为特征）和移植失败（当新细胞不能产生白细胞、红细胞和血小板时发生）。

与Omisirge有关的最常见的不良反应包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应、移植物抗宿主病、移植综合征、移植失败、严重感染或罕见的遗传疾病从供体细胞传播的迹象和症状，以及继发性恶性肿瘤的终身监测（可从原始部位扩散的癌症或治疗后出现的癌症）。

“今天的批准是血癌患者细胞治疗的一个重要进展。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“加快身体白血球的恢复，可以减少与干细胞移植有关的严重感染的可能性。这项批准反映了FDA继续致力于支持威胁生命的创新癌症疗法的发展。”

血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种不正常的细胞生长往往开始于骨髓。血癌占美国每年所有癌症病例的10%左右。血癌可能是致命的，根据多种因素，包括诊断出的血癌的具体类型，其存活率各不相同。

本部分信息来源：医药魔方Pro

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关于Omisirge

Omisirge由来自脐带血的人类异体干细胞组成，以单次静脉注射的方式给药。

Omisirge的干细胞来自其他健康的捐赠者，而非患者本身。这些干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起培养，每个剂量都是针对特定患者的。

Omisirge作为异体干细胞移植的新供体来源，获得了FDA的突破性疗法、优先审查和孤儿药认证，是首个基于全球随机3期临床研究获批的异体干细胞移植疗法。

Omisirge的安全性和有效性在一项全球随机的3期临床研究中得到了支持，与标准脐带血相比，Omisirge组中性粒细胞恢复更快，细菌和真菌感染减少。

试验将Omisirge的移植与脐带血的移植进行比较，研究对象年龄在12至65岁之间，该研究共招募了125名受试者。研究中的所有受试者都被证实患有血癌。

Omisirge的疗效是基于受试者的中性粒细胞（一种有助于保护身体免受感染的白血球）恢复所需的时间和移植后的感染发生率。

随机接受Omisirge的受试者中，87%在使用该产品治疗后的中位数12天内实现了中性粒细胞的恢复；

而随机接受脐带血移植的受试者中，83%在中位数22天内（P<0.001）实现中性粒细胞恢复。

移植后100天2/3级细菌或3级真菌感染情况：

39%接受Omisirge的受试者出现，对照组中接受脐带血的受试者为60%。

在Omisirge3期研究中，超过40%的患者具有种族和民族多样性，说明Omisirge可能有助于解决干细胞移植中的健康差异的程度。

值得注意的是，用Omisirge治疗依然有可能引起严重的副作用，与所有批准的脐带血相关药物类似，该标签带有黑框警告。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应，GvHD，植入综合征，移植失败，来自供体细胞的严重感染或罕见遗传疾病的体征和症状，以及继发性恶性肿瘤（可以从原始部位扩散或在治疗后出现的癌症）的终生监测。

Omisirge的安全性与清髓性预处理后同种异体造血干细胞移植的预期不良事件一致。在因任何疾病接受Omisirge治疗的117例患者中，47%的患者发生输注反应（3%为4级或15级），58%为急性移植物抗宿主病（GvHD）（17%为III-IV级），35%为慢性GvHD，3%为移植失败。

完整的3期临床研究结果可在美国血液学会的官方期刊《Blood》上找到。

关于Gamide Cell

Gamida Cell是以色列一家生物技术公司，成立于1998年，专注于开发针对癌症和罕见遗传病的细胞疗法和免疫疗法，利用其基于烟酰胺或基于NAM的细胞扩增技术开发出一系列产品，旨在解决细胞疗法的局限性。其产品线已覆盖血液癌、自身免疫和代谢疾病。

本部分信息来源：凯莱英药闻

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