治疗儿童青少年慢性GVHD，艾伯维提交伊布替尼补充新药申请

本文来源：药明康德

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艾伯维（AbbVie）今天宣布，已向美国FDA提交布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗1岁以上儿童和青少年慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。他们曾接受过一种或多种全身性治疗。该公司还提交了Imbruvica口服混悬剂的新药申请（NDA），为儿科患者提供替代给药选择。新闻稿指出，如果获批，这代表了Imbruvica的首个儿科适应症。

cGVHD是接受干细胞或骨髓移植后的一种危及生命的并发症。当捐献的外周血或骨髓干细胞将受体的组织视为异物，对它们发起免疫攻击时，就会发生cGVHD。这些移植患者中近一半发生cGVHD，目前针对12岁以下儿童尚无美国FDA批准的治疗选择。Imbruvica可阻断正常和异常B细胞增殖和扩散所需的BTK的信号传导。它已在100多个国家和地区获批，并已用于治疗全球超过25万例患者。

这一申请主要基于一项1/2期临床试验的试验结果。该试验入组了59例1-19岁复发/难治性（R/R）或新发中重度cGVHD患者。研究的主要终点为药代动力学（PK）和安全性，次要终点包括总缓解率。结果显示，Imbruvica的总缓解率为78%，PK数据与Imbruvica成人给药一致。20周后，在初治和R/R应答者中分别观察到70%和58%的持续应答率。安全性与Imbruvica已确定的特征一致，观察到的不良事件（AE）与在中重度cGVHD成人患者中观察到的一致。

“我们希望为cGVHD年轻患者提供首个FDA批准的BTK抑制剂治疗选择，包括一种新的口服混悬剂配方。”Imbruvica全球开发负责人、艾伯维执行医学总监James Dean博士说，“对于幼儿来说，拥有液体口服混悬剂的治疗选择可能非常重要，这使他们能够服用推荐剂量，并解决吞咽胶囊或片剂的挑战。”


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