同种异体造血干细胞移植解决方案，Omidubicel离获批更近一步

本文来源：药明康德

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2022年2月9日，Gamida Cell公司宣布，已启动向美国FDA滚动递交干细胞/骨髓移植产品omidubicel的生物制品许可申请（BLA）。Omidubicel作为一种潜在挽救生命的治疗药物，用于治疗需要干细胞移植的血癌患者。该公司有望在2022年第二季度完成BLA提交。

新闻稿指出，omidubicel有望成为美国FDA批准的首款用于同种异体干细胞移植的先进细胞治疗产品。对于有资格接受同种异体干细胞移植的恶性血癌患者，该手术是获得潜在治愈的最佳机会。不幸的是，每年依然有许多患者找不到合适的供体。与其他供体来源相比，omidubicel的匹配标准更为宽松，有潜力改善同种异体干细胞移植患者的结局，并使无法找到的合适供体患者获得治疗。

Omidubicel是一种用于治疗血癌患者的同种异体造血干细胞（骨髓）移植解决方案。利用小分子烟酰胺（NAM）的表观遗传学调控功能，在保留细胞特征和功能的同时，改善它们体外培养的扩增效果。新闻稿提到，omidubicel是首款获得美国FDA突破性疗法认定的干细胞移植产品，也已在美国和欧盟获得孤儿药资格。一项评估其疗效与安全性的3期临床试验达到了主要终点，证明与接受标准脐带血移植的对照组患者相比，omidubicel组患者中性粒细胞定植时间显著缩短，这是表明患者从干细胞移植中恢复的一个关键里程碑。该试验还达到了其次要终点，即降低了患者血小板定植时间、减少感染和缩短住院天数。

▲Omidubicel的研发进展（图片来源：Gamida Cell公司官网）

Gamida Cell首席执行官Julian Adams博士表示：“我们很高兴能达到omidubicel的这一重要里程碑，并使这一潜在疗法有望更快带给有需要的患者。在3期临床试验中，omidubicel证明了能够统计学显著性地减少中性粒细胞定植时间和住院时间、降低感染风险和缩短血小板定植时间。基于这些积极数据，我们认为omidubicel有望解决同种异体移植中现有的未满足需求，提供一种新的标准治疗，有机会治疗更多患者。”