4 月 21 日是世界急性髓系白血病(AML)认知日。
长期以来,急性髓系白血病一直被医学界认为是较为难治的恶性血液肿瘤之一。尤其是那些不适合接受强诱导化疗的患者,可选择的治疗手段十分有限。
急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的癌症,它表现为异常的白血病细胞在骨髓和血液里积累,干扰白细胞、红细胞和血小板的正常产生,从而抑制正常的造血功能。急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病类型,患者以老年人和男性为主,中位发病年龄为 68 岁。
在过去的 10 年里,急性髓系白血病发病率不断上升,然而患者生存率却没有明显的改善。
与急性髓系白血病顽强抗争的人
急性髓系白血病之所以让人谈之色变,是因为它起病急、进展快、生存率低,据统计,急性髓系白血病确诊患者的 5 年生存率大约为 29% ,其中 60 岁以上老年人群的 5 年生存率仅有 5-15% 。
急性髓系白血病的治疗目标是帮助控制异常的白血病细胞,恢复骨髓中健康血细胞的平衡。棘手的是,那些因为年龄、体力状况、基础疾病、合并症等多种原因而不适合接受强诱导化疗的患者而言,只能是尽量控制疾病进展,外加尽可能改善患者的生活质量以延长生存。现状是严峻的——不适合接受强诱导化疗的患者的中位生存期可能只有 6-10 个月。
这无疑让医生和患者倍感沮丧。然而,即使身陷疾病的深渊,即使生存变成了“小概率事件”,这些患者依然一次次与病魔作斗争,不放弃生的希望。在他们的内心,始终期盼得到关怀和治疗,希冀医学的发展能给他们带来生的希望。
“釜底抽薪”的治疗新选择
当其他与癌细胞“拼刺刀”的抗癌思路等待突破之际,一种“另辟蹊径”的治疗方法已经有了不错的效果。
作为全球首个 B 细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,也是中国目前唯一一个获批的 BCL-2 抑制剂,唯可来®(维奈克拉片)被用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄 75 岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。今年 2 月,这款新药已经在中国多个城市到货并已经惠及相关患者(相关信息:V药已经可以在国内多个省市买到了(附药店名单和联系方式))。
那么,对于急性髓系白血病患者而言,为什么 BCL-2 抑制剂是一种“另辟蹊径”的治疗方法呢?这要从 BCL-2 的机制说起。
BCL-2 是“调节”细胞凋亡的关键蛋白之一,BCL-2 的高表达会抑制细胞凋亡,换句话说,等于给了肿瘤细胞一道“免死金牌”。
BCL-2 抑制剂,顾名思义就是通过抑制 BCL-2 来刺激肿瘤细胞凋亡。急性髓系白血病领域的临床研究均证实,BCL-2 低表达患者的无病生存期(DFS)和总生存期(OS)都比 BCL-2 高表达患者要长。唯可来®在临床实验中的优异表现使它迅速脱颖而出:在 75 岁以上或者不适合接受强诱导化疗的患者中,接受维奈克拉联合阿扎胞苷治疗的患者中位总生存期提高了50% ,达到了 14.7 个月。
唯可来®的出现不仅打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局,也标志着中国急性髓系白血病治疗开始进入靶向治疗的时代。
给生命多一点时间来点亮奇迹
“我们身处在一个医疗创新层出不穷的时代,有时候一个好消息就能带来振奋人心的力量。医生是最希望看到病人摆脱病苦,得到痊愈的人。BCL-2 抑制剂的出现让我们在与急性髓系白血病的艰苦斗争中,有了新的‘弹药’。”
浙江大学医学院附属第一医院血液科主任金洁教授在恶性血液肿瘤的治疗方面开展了多年的研究,有着丰富的临床经验。 她目睹了医疗理念和治疗手段的不断突破给血液肿瘤治疗带来的新变化,尤其是许多曾经和急性髓系白血病一样预后非常不乐观的疾病逐渐成为了可治、可控的“慢性病”。在今年这个特殊的世界急性髓系白血病(AML)认知日,金洁教授告诉大家:
“维奈克拉的出现,对于不适合强诱导化疗的患者来说有着很大的意义,他们的治疗目标也因此而发生改变。对这部分患者来说,不再只是控制疾病进展,改善生活质量,他们也可以有更高的期待,获得更好的预后和更长的生存期。” 金洁教授表示,凭着创新药物带来的新希望,我们有理由相信,急性髓系白血病未来也可能从一个生存率低的癌症逐渐转变成可管理的慢病。
金洁 医学博士,教授,博士生导师
浙江大学医学院附属第一医院血液科主任、学科带头人 浙大一院淋巴瘤中心主任 浙江大学血液肿瘤(诊治)重点实验室主任 浙江大学医学院血液学教研室主任 国家卫键委临床重点学科-血液学科带头人 浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人
中国女医师协会血液学专委会主任委员 中国抗癌协会血液病转化医学专委会主任委员 CSCO抗白血病联盟副主任委员 中国医师协会整合血液学会副主任委员 中国医师协会血液学会常务委员 CSCO抗淋巴瘤联盟常务委员 海峡两岸血液学会常务委员 中国健促会血液学分会常务委员 浙江省医师学会血液学分会会长
出诊时间: 周一上午 浙一之江院区专家门诊 周三上午 浙一庆春院区名医门诊
的确,没有哪个医生不想治好自己的病人,医生是最希望看到病人摆脱病苦,得到痊愈的人。经常在群和 App 里看到有暖白感慨“遇到好医生真的很幸运”,其实,医生又何尝不为“遇到理解、信任自己的患者”而感到幸运呢?
让我们和医生们一起,关注和了解急性髓系白血病的前沿研究进展,共同期待急性髓系白血病被彻底攻克的那天早日到来。
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