芦可替尼获FDA优先审评资格，治疗激素难治性慢性GVHD

本文来源：药明康德

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Incyte公司今天宣布，美国FDA已接受JAK1/2抑制剂芦可替尼（ruxolitinib）的补充上市申请（sNDA），用于治疗12岁以上激素难治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）儿童和成人患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计将于今年6月22日之前做出回复。

GVHD是同种异体干细胞移植后可能发生的潜在致命并发症。它是由于移植的细胞启动免疫应答并攻击受体器官造成的。GVHD有两种主要形式：急性GVHD，一般发生在移植100天内；慢性GVHD，一般发生在移植100天后。这两种形式均可累及多个器官系统，包括皮肤、胃肠道和肝脏。

芦可替尼是一款口服“first-in-class”JAK1/JAK2抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。JAK也是造血信号的主要组成部分，在GVHD早期有过度激活的现象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放，减轻GVHD的病理进程，还可以抑制供体T细胞的激活，减轻免疫反应。它在2019年获得FDA批准用于治疗治疗类固醇难治性急性GVHD。Incyte拥有芦可替尼在美国的开发和推广权益，而诺华（Novartis）拥有美国以外的开发和推广权益。

这一申请是基于在类固醇难治性慢性GVHD患者中开展的3期临床试验REACH3的结果。最近在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布的数据显示，与最佳已有疗法相比，接受芦可替尼治疗的患者在第24周时获得显著更高的总缓解率（49.7%比25.6%；p<0.0001）。

此外芦可替尼还达到试验的多项关键性次要终点，包括在第24周时芦可替尼的中位无失败生存期（failure-free survival）尚未达到，显著长于最佳已有疗法（5.7个月；HR=0.37；p<0.0001）。

“慢性GVHD是干细胞移植后一种危及生命的并发症，给脆弱的患者群体带来负担，这一群体现在的治疗选择有限，”Incyte肿瘤靶向治疗部副总裁Peter Langmuir博士说，“我们将继续努力帮助更多的GVHD患者，特别是对类固醇无应答的患者。我们期待与FDA密切合作，早日将这一创新疗法带给患者。”

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