Orencia获FDA优先审评资格，用于预防急性移植物抗宿主病

本文来源：药明康德

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2021年8月23日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，美国FDA已授予其免疫调节剂Orencia（abatacept）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于预防6岁以上、接受非亲属造血干细胞移植（HSCT）患者的中/重度急性移植物抗宿主病（aGvHD）。该申请的PDUFA目标日期为2021年12月23日。新闻稿指出，如果获批，Orencia将成为首款预防aGvHD的疗法。

造血干细胞移植是治疗侵袭性白血病和其他恶性血液肿瘤的有效方法，通常是治愈的唯一选择。然而，接受非亲属和人类白细胞抗原（HLA）不匹配供体干细胞移植的患者发生aGvHD的风险很高。30%-70%的患者出现aGvHD。因此造血干细胞移植的部分获益，尤其是在非亲属供体移植的情况下，被主要由重度aGvHD和感染导致的移植相关高死亡率抵消。

当供体T细胞将患者的健康细胞识别为外来物并开始攻击时，就会发生GvHD。T细胞的这种激活可导致宿主发生严重的免疫介导的组织损伤，皮肤、肝脏和胃肠道是最常见的靶标。为了启动这种攻击，T细胞需要通过一种称为共刺激的信号传导过程激活。Orencia是一款CTLA-4与Fc构成的融合蛋白，已获批用于治疗各种关节炎疾病。它可结合并抑制参与共刺激的蛋白靶标，从而抑制T细胞活化。

本次sBLA申请是基于一项2期临床试验ABA2、和一项基于真实世界数据的试验结果。ABA2试验评估了在接受非亲属、HLA匹配或不匹配供体干细胞移植的恶性血液病成人或儿童患者中，目前标准预防方案+Orencia预防重度aGvHD的效果。试验结果显示，与对照组相比，治疗显著降低了重度aGvHD和相关发病率，显著增加了无aGvHD生存率，且未增加疾病复发。真实世界数据分析的结果与ABA2的结果一致。

“接受非亲属供体干细胞移植的患者发生aGvHD的风险很高。aGvHD是一种可能危及生命的并发症，目前尚无获批的预防疗法。”百时美施贵宝免疫学和纤维化开发负责人Mary Beth Harler博士说，“我们期待与FDA合作，将Orencia带给这一新患者群体，并采用突破性的科学方法，努力解决患者未满足的医疗需求。”

参考资料:

[1] U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review Bristol Myers Squibb’s Application for Orencia (abatacept) for the Prevention of Acute Graft Versus Host Disease (aGvHD). Retrieved August 23, 2021, from https://www.businesswire.com/new ... -Host-Disease-aGvHD